Във Великобритания 19-месечно момиченце е излекувано успешно от много рядко фатално генетично заболяване с най-скъпото лекарство в света.
Теди Шоу стана първият човек във Великобритания, получил лекарството Libmeldy , което коригира основен генетичен дефект, причиняващ метахроматична левкодистрофия.
Генната терапия, която замества дефектен ген вътре в клетките на тялото, е с каталожна цена 2,8 милиона паунда. Дори и със „значителна конфиденциална отстъпка“ от базираната на Острова биотехнологична компания Orchard Therapeutics, от националното здравеопазване заявиха, че това е най-скъпото лекарство, лицензирано в Европа.
Теди вече не показва признаци на генетичното заболяването, което причинява сериозни увреждания на нервната система и досега се водеше неизлечимо.
Новодиагностицираните пациенти имат продължителност на живота само от пет до осем години. Теди и тригодишната ѝ сестричка Нана бяха диагностицирани със заболяването през април миналата година и лошата новина за семейство Шоу е, че Нана вече не е в състояние да получи лечение поради клиничните указания, че то трябва да започне преди необратимото увреждане, причинено от заболяването, да прогресира твърде далеч.
Teddi Shaw is the first person in the UK to receive Libmeldy, a treatment that corrects the underlying genetic fault that causes metachromatic leukodystrophy (MLD). The gene therapy has a list price of £2.8m https://t.co/GvX0rJ3ltP
— Sky News (@SkyNews) February 15, 2023
Няма да допусна ГЕРБ да поеме вината за финансовото състояние на държавата заради политиката, водена от Асен Василев и ПП-ДБ, нито да има "игри" за нагласяне в бюджета. Това заяви в кулоарите на парламента лидерът на партията Бойко Борисов: "Няма да позволя 4-те години хаос, който създадоха тези момчета, водени тогава от президента, сега да..
Според временно изпълняващия функциите председател на Върховния административен съд Георги Чолаков - най-вероятно човешка грешка е довела до кибератаката срещу Единната деловодна информационна система на ВАС и 28-те административни съдилища в страната. Пред Пленума на Висшия съдебен съвет Чолаков увери, че загуба и теч на данни..
Два пъти са намалели случаите на болни от грип в област Благоевград от началото на седмицата, а при наблюдаваните групи процентът е над 80, съобщават от Регионалната здравна инспекция. Днес е последният ден на въведените противоепидемични мерки, които въпреки високите стойности в началото на грипната епидемия, не отмениха присъственото..
Заседанието на Общинския съвет в Ловеч ще започне с процедура за избор на нов председател, след като досегашният - Стефан Тихолов от коалицията "Има такъв народ - Български възход", подаде оставка. От най-голямата група общински съветници - тази на ГЕРБ-СДС, още в началото на седмицата обявиха, че отново няма да издигат свой кандидат за..
Майкъл О'Лиъри, главният изпълнителен директор на най-голямата авиокомпания в Европа "Райънеър", предупреди клиентите, че ще преследва съдебно нарушителите на нормите и реда, тъй като между два и три полета седмично се отклоняват поради лошо поведение по време на полетите. Авиокомпании планират поетапно възобновяване на полетите си до..
Проект на наредба за изменение и допълнение на Наредбата за организацията и безопасността на автомобилното движение на територията на общината и средствата за асистирана репродукзия са сред най-важнитне точки в дневния ред на първото заседание за 2025 г. на общинските съветниците в Кюстендил. Сесията започва в 14 ч. Безопасността на..
Министърът на образованието и науката Красимир Вълчев ще присъства на представянето в Софийския университет на новото издание на EXPLORER - програма за задържане на млади таланти в България на Института за компютърни науки, изкуствен интелект и технологии. Очаква се да бъдат обявени правилата и сроковете за кандидатстване по програмата,..
Строежът на нова жилищна кооперация на метри от сградата на Операта в Русе е повод за професионални и съдебни спорове. Русе е известен с..
Младо семейство от Гоце Делчев оцеля по чудо в дома си, след като един от автомобилите им беше залят с бензин и запален под прозорците на спящите им..
"Пикът на грипа все още не е достигнат. Надявам се, че ще го достигнем до дни". Това обясни пред БНР проф. Тодор Кантарджиев, епидемиолог, бивш..
Значителна облачност с дъжд
Облачно